美国食品和药物管理局拒绝批准用于严重过敏反应的尼菲肾上腺素鼻喷雾剂

全美电视9月20日华盛顿报道，美国食品和药物管理局（FDA）今天没有批准制药商ARS制药公司生产的肾上腺素鼻喷雾剂尼菲（Neffy)，这使得美国人治疗严重过敏反应的第一种无针选择在等待更多试验数据之前退出市场。

制药公司ARS原本预计美国食品和药物管理局会批准尼菲肾上腺素鼻喷雾剂用于体重超过30公斤（约66磅）的成人和儿童。这种喷雾需要处方，类似于目前用于治疗过敏反应的EpiPens和其他肾上腺素注射剂。

肾上腺素对于治疗可能危及生命的过敏反应至关重要。这种新型喷雾剂如果最终获得批准，将为许多有严重过敏儿童的家庭提供一种受欢迎的替代选择，这些家庭宁愿避免打针。

ARS公司表示，美国食品和药物管理局监管机构9月19日决定，在批准该鼻喷雾剂之前，需要更多的数据来评估重复剂量的安全性。美国食品和药物管理局的一些顾问在今年5月份的一次会议上建议，在药物上市后，不需要在试验中收集额外的数据，因此制药商对9月19日的决定表示失望。

ARS公司联合创始人、总裁兼首席执行官洛温塔尔（Richard Lowenthal）在9月19日晚些时候的一份声明中说：“我们对这一行动感到非常惊讶，而且现在要求将重复剂量研究从上市后的要求，我们之前与美国食品和药物管理局保持一致，改为批准前的要求，特别是考虑到咨询委员会的积极投票。”“我们深感失望的是，这一行动进一步推迟了数百万面临可能危及生命的严重过敏反应风险的人获得尼菲肾上腺素鼻喷雾剂的时间。患者和护理人员正在等待尼菲肾上腺素鼻喷雾剂，我们的目标是尽快完成新要求的试验，以满足患者的需求。”

这家制药商表示，尼菲鼻腔喷雾剂的工作原理是向面临过敏发作的患者输送一定剂量的肾上腺素，使用的另外两种技术已经在其他批准的产品中使用。一种是由Neurelis制药公司许可的物质十二烷基麦芽糖，该公司称这种物质可以通过粘膜“增强药物吸收”，粘膜是排列在从鼻子到肺部的气道上的细胞。Neurelis公司已经将这种名为“静脉注射”的成分用于治疗癫痫。

另一种是Aptar公司销售的喷雾装置，已经在许多产品中使用。纳洛酮的纳洛酮鼻喷雾剂用于治疗药物过量，最近被美国食品和药物管理局批准用于非处方药销售。

尽管有一些非专利替代品，一些美国人仍然面临着每年购买目前可用的肾上腺素注射装置的高昂价格。品牌EpiPen及其非专利替代品每年要花费一些家庭200多美元，这导致一些州开始探索肾上腺素价格上限。

更多的肾上腺素鼻腔喷雾剂也在研发中。制药商Bryn公司吹嘘其实验性肾上腺素鼻喷雾剂Utuly取得了令人鼓舞的成果，他们说这种喷雾剂的性能可能超过目前的注射剂。

虽然肾上腺素被专家广泛认为是治疗严重过敏反应的有效药物，但这种化学物质，纯化肾上腺素的使用可以追溯到20世纪初，比美国食品和药物管理局的存在还要早。这意味着肾上腺素最初用于治疗过敏反应时，没有临床试验来直接证明它的有效性，也没有更好地了解药物在体内的有效测量值。

美国食品和药物管理局表示，最初的EpiPen于1987年获得批准，当时没有临床试验，也没有关于药物如何被吸收或对人体影响的详细数据。

美国食品和药物管理局官员承认，要证明肾上腺素喷雾和注射一样有效的临床试验在道德上很难进行。

相反，ARS制药公司进行了各种各样的研究，以产生所谓的“替代”数据，旨在弄清楚它的喷雾是否可能像注射一样有效。

其中包括给暴露于季节性过敏原的受试者服用剂量，以及测量他们体内药物的浓度，这产生了一些相互矛盾的数据。与肾上腺素注射测量值的比较也导致了不同的结果。