美国专家小组以压倒性多数投票,反对一种治疗卢伽雷氏症的实验性疗法

全美电视9月27日华盛顿报道,联邦卫生顾问在今天举行的一次会议上,以压倒性多数投票反对一种治疗卢伽雷氏症(Lou Gehrig’s disease)的实验性疗法,这是由于多年来患者寻求获得这种未经证实的疗法的努力。

美国食品和药物管理局(FDA)的专家小组以17比1的投票结果认为,制药商头脑风暴公司(Brainstorm)的干细胞疗法对致命的肌肉萎缩疾病肌萎缩性侧索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis)简称为ALS的患者没有效果。该专家小组有一名成员弃权。

虽然美国食品和药物管理局不受投票的约束,但它在很大程度上与该机构本周早些时候发布的令人震惊的负面评论一致,其中工作人员科学家将头脑风暴的应用描述为“科学上不完整”和“严重缺陷”。

弗吉尼亚理工大学(VTU)的生物伦理学和研究诚信专家丽莎·李(Lisa Lee)投票反对这项治疗,她说:“制造虚假的希望可能被认为是一种道德伤害,使用统计魔法或操纵来提供虚假的希望是有问题的。”唯一的赞成票来自一名代表患者的小组成员。

今天的公开会议本质上是头脑风暴公司和肌萎缩性侧索硬化症社区试图影响美国食品和药物管理局对这种被称为nurwn的治疗方法的想法。

脑力风暴公司对200名患者进行的单一研究,未能显示nurrown延长了患者的寿命、延缓了疾病或改善了患者的活动能力。但在肌萎缩性侧索硬化症患者和倡导者提交了一份有3万人签名的请愿书,要求召开公开会议后,美国食品和药物管理局同意召集外部顾问小组。

去年,美国食品和药物管理局批准了2种治疗渐冻症的新药,这是在近20年的新药短缺之后。这些批准是在倡导团体的大力游说下获得的。

美国食品和药物管理局负责人最近在审查致命的、难以治疗的疾病,包括肌萎缩性侧索硬化症、阿尔茨海默氏症和肌肉萎缩症的实验性治疗方法时,强调了一个新的“监管灵活性”水平。

但美国食品和药物管理局似乎不愿忽视研究结果的失败和头脑风暴公司提交的信息缺失,包括确定产品安全性所需的制造和质量控制的关键细节。

美国国立卫生研究院(NIH)的菲什贝克(Kenneth Fischbeck)博士说:“这确实是一种需要安全有效治疗的疾病,我们需要鼓励其他许多前景。批准这样的一个项目会阻碍这一点。”

美国疾病控制与预防中心(CDC)的数据显示,据信美国有3万多人患有肌萎缩侧索硬化症,全国平均每年有5000人被诊断患有肌萎缩侧索硬化症。

肌萎缩侧索硬化症也被称为卢伽雷氏症病,以纽约扬基队一名传奇球员的名字命名,他在20世纪30年代末患上了这种疾病。

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