全美电视4月26日华盛顿报道，美国食品和药物管理局（FDA）今天宣布，批准辉瑞公司（Pfizer）治疗罕见遗传性出血性疾病基因疗法药物Beqvez。该基因疗法成为美国首个被批准治疗基用于满足一定要求的中度至重度B型血友病成人。
辉瑞公司的一位发言人表示，该疗法将在本季度通过处方提供给符合条件的患者。该发言人还说，不计保险和其他折扣，它的价格高达350万美元，是迄今为止美国最贵的药物之一。
据一个倡导组织称，美国有7000多人患有这种使人衰弱的疾病，主要影响男性。这种情况是由某种蛋白质水平不足引起的，这种蛋白质有助于血液凝固止血和密封伤口。如果没有这种被称为IX因子的蛋白质，B型血友病患者更容易受伤，出血更频繁，持续时间更长。
Beqvez是一种一次性治疗，旨在使患者自己产生IX因子，预防和控制出血。在一项后期试验中，这种药物优于通常繁琐的血友病B的标准治疗方法，后者需要每周或每月多次通过静脉注射这种蛋白质。
宾夕法尼亚大学医学院血友病血栓形成综合项目主任库克（Adam Cuker）今天在辉瑞公司的一份新闻稿中说：“许多B型血友病患者在定期(因子IX)输注的承诺和生活方式的中断中斗争，以及自发性出血发作，这可能导致疼痛的关节损伤和活动问题。”
库克补充说，辉瑞的药物“有可能通过长期减少医疗和治疗负担，为适当的患者带来变革。”
该批准对辉瑞公司来说是一重大进步，该公司正试图在去年新冠病毒疫情期间业务迅速下滑后重新站稳脚跟。该公司在抗癌药物和其他疾病领域的治疗上押下重注，以帮助其扭转业务。
辉瑞公司是投资于快速发展的基因和细胞疗法领域的几家公司之一。基因和细胞疗法是针对患者的基因来源或细胞进行一次性、高成本的治疗，以治愈或显著改变疾病的进程。一些健康专家预计，这些疗法将取代人们用来治疗慢性病的传统终身疗法。
辉瑞公司于2014年从Spark Therapeutics获得Beqvez的生产和营销权。
辉瑞公司的一位发言人表示，该公司正在为接受Beqvez治疗的患者提供一项保修计划。辉瑞公司希望该项目能够提供“经济上的保护，防止疗效失败的风险，”新闻稿说。
该基因疗法将与澳大利亚的CSL Behring公司的Hemgenix竞争，后者是一种类似的治疗方法，于2022年获得美国食品和药物监督管理局批准用于血友病B。该药在美国的定价类似，不包括保险和其他折扣，为350万美元。
值得注意的是，一些卫生专家表示，高昂的成本和后勤问题等因素限制了Hemgenix和另一种已获批准的基因疗法对更常见的血友病A的应用。
辉瑞公司还在寻求美国食品和药物监督管理局批准其用于治疗血友病A和B的实验性抗体marstacimab。该公司还在开发一种治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）的基因疗法，这是一种导致肌肉逐渐衰弱的遗传性疾病。